Mejora del descubrimiento de terapias celulares y génicas con biomarcadores de imágenes in vivo

Esta publicación de blog fue escrita en asociación con Invicro, una subsidiaria de REALM IDx y un proveedor de soluciones de análisis y CRO de imágenes líder en la industria que apoya a las empresas biofarmacéuticas en todas las etapas del proceso de desarrollo de fármacos, desde la fase preclínica hasta la Fase 0-IV.

El campo de la terapia celular y genética ha experimentado avances notables y promete tratamientos revolucionarios para diversas enfermedades como los trastornos genéticos y el cáncer. Sin embargo, para aprovechar todo su potencial es necesario superar desafíos, incluida la optimización de los perfiles de biodistribución y transducción de la plataforma de administración, así como el establecimiento de biomarcadores farmacodinámicos (PD) sólidos que puedan usarse para estratificar y/o evaluar la eficacia en estudios clínicos iniciales. Para estos fines, las imágenes in vivo proporcionan poderosas herramientas que permiten un conocimiento valioso y cuantitativo sobre los programas de terapia celular y génica.

Potenciando conocimientos en tiempo real sobre biodistribución

El análisis de biodistribución implica investigar la capacidad de las terapias celulares y genéticas para alcanzar y transducir los tejidos objetivo previstos, en el momento adecuado, y es crucial para predecir la eficacia y los posibles efectos fuera del objetivo. Las técnicas de imágenes, como las imágenes de fluorescencia in vivo (FLI), la tomografía criofluorescente (CFT), la tomografía por emisión de positrones (PET) y la tomografía computarizada por emisión de fotón único (SPECT), ofrecen soluciones invaluables para la evaluación de la biodistribución de plataformas de terapia celular y génica.

Para evaluar la distribución de los vehículos de reparto, se pueden utilizar radioisótopos o indicadores fluorescentes. Las etiquetas de imágenes que se adhieren fácilmente a los agentes de terapia génica comunes permiten a los investigadores seguir con precisión su recorrido por el cuerpo a medida que ocurre. Esto permite monitorear la distribución de estos agentes, asegurando que lleguen a los tejidos objetivo previstos de manera eficiente y se eliminen de una manera que se alinee con los perfiles de seguridad objetivo. Este conocimiento es crucial para optimizar la administración y la eficacia del tratamiento y mejorar los resultados del tratamiento.

Mejorar los conocimientos sobre la eficiencia de la traducción

La entrega de genes depende de la entrega eficiente y optimizada del material genético deseado en las células diana. Esta transducción, aguas abajo de la biodistribución del agente, se puede evaluar fácilmente utilizando genes indicadores de imágenes como la luciferasa (BLI), GFP/RFP (FLI o CFT) o genes indicadores de imágenes de la PET, que están experimentando una traducción clínica exitosa y pueden Se puede utilizar con sustratos de moléculas pequeñas de 11C o 18F relativamente simples.

Puede haber varios obstáculos o desafíos para una transducción exitosa, como una entrega ineficiente a las células diana, limitaciones en la absorción de material genético o problemas con la estabilidad del vector terapéutico. Las imágenes in vivo aceleran el desarrollo de terapias genéticas al permitir a los científicos ajustar los vectores y los métodos de administración para lograr la máxima eficacia. El poder de tales imágenes puede ser aún mayor mediante el uso de radioquímica e imágenes traslacionales a través de PET o SPECT.

Biomarcadores para la evaluación de la EP y la eficacia

En cuanto a otras terapias, la detección eficaz de la terapia celular y génica, la selección de candidatos y la traducción por primera vez a humanos dependen de la identificación y validación de biomarcadores sólidos de la EP que proporcionen indicaciones de la eficacia y seguridad del tratamiento, lo antes posible después. la administración del tratamiento. Las imágenes in vivo, que incluyen tanto la medicina nuclear como los enfoques moleculares, equipan a los investigadores para evaluar longitudinalmente las respuestas al tratamiento a lo largo del tiempo y seleccionar y estratificar de manera más efectiva poblaciones de pacientes en la traducción clínica.

Estos enfoques proporcionan datos esenciales para perfeccionar los protocolos de terapia y demostrar beneficios terapéuticos en estudios preclínicos y clínicos. Ejemplos de biomarcadores de imágenes basados ​​en terapia génica que han obtenido excelentes resultados en Invicro incluyen imágenes cuantitativas no invasivas de la función cardíaca, el metabolismo cerebral y la morfología ósea en una serie de enfermedades genéticas raras como la ataxia de Canavan, Hunter, Friedrich y la enfermedad de Pompe.

Invicro: su socio en imágenes de terapia celular y genética

La ejecución de estudios de imágenes de terapia celular y génica requiere las habilidades de muchas disciplinas científicas y la experiencia para permitir la coordinación de todos los aspectos de experimentos complejos, incluidos modelos de animales, agentes de prueba radiomarcados, análisis longitudinales e imágenes multimodales. Como CRO líder en imágenes, Invicro trabaja en colaboración con nuestros socios de manera preclínica y clínica en una amplia gama de tecnologías que incluyen imágenes moleculares y funcionales, ofreciendo soluciones en un espectro completo de especies animales, rutas de administración y tipos de vectores. Con experiencia líder en la industria y excelencia operativa, respondemos preguntas de investigación complejas y permitimos a nuestros socios tomar mejores decisiones de ir o no, más rápido.

Acerca de Invicro

Invicro es una parte integral del grupo REALM IDx, Inc., cuyo objetivo es acelerar la medicina personalizada, descubrir nuevos objetivos terapéuticos y desarrollar tecnologías terapéuticas innovadoras para necesidades médicas no satisfechas.

Como socio de investigación global para organizaciones farmacéuticas, biotecnológicas y de investigación por contrato, Invicro ayuda a mejorar el descubrimiento y el desarrollo de medicamentos que cambian vidas, utilizando una nueva plataforma que reúne la mejor experiencia de su clase, biomarcadores de imágenes, servicios de laboratorio líderes, análisis y software. Respondemos preguntas que respaldan una toma de decisiones más oportuna y precisa durante todo el proceso de desarrollo, desde la investigación preclínica hasta los ensayos en etapa avanzada.

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