Nueve preguntas frecuentes sobre las ofertas de servicios de Charles River

Charles River ha estado a la vanguardia del apoyo al desarrollo de nuevas terapias y ha realizado contribuciones amplias y crecientes en apoyo de la investigación en terapia celular y génica. A continuación, abordan algunas preguntas comunes sobre sus ofertas de servicios más actuales.

1. ¿Cuál es la diferencia entre terapia génica y celular?

Ambos se consideran un medicamento terapéutico avanzado o ATMP. La terapia génica utiliza material genético para modificar la función de las células del paciente en el tratamiento de enfermedades hereditarias o adquiridas. Los genes son responsables de crear las proteínas que controlan los procesos celulares. En muchas enfermedades, las instrucciones genéticas faltan o son defectuosas. La terapia génica busca reemplazar un gen faltante o proporcionar una copia normal de un gen mutado. La terapia celular implica la infusión o el trasplante de células enteras (p. ej., trasplante de médula ósea o CAR-T) y, a menudo, implica la modificación previa de las células mediante un vector viral.

2. ¿Qué son los vectores virales?

Un vector viral es un sistema de administración de terapia génica. Uno de los tipos de vectores más comunes es creado por un virus llamado virus adenoasociado (AAV). Esta entidad natural no causa enfermedades en las personas y, por tanto, el vector AAV es un vehículo ideal para transmitir terapias génicas al organismo.

3. ¿Cuáles son los vectores virales más comunes para las terapias génicas?

Normalmente, el desarrollo de terapia génica utiliza AAV), pero también se pueden utilizar los siguientes vectores virales: retrovirus, lentivirus y adenovirus, todos disponibles en Charles River.

4. ¿Para qué se utilizan los materiales de referencia AAV completos y vacíos?

Las cápsides completas se pueden utilizar en la calificación del genoma vectorial basada en qPCR. Las cápsides vacías son de alta calidad y pureza y pueden usarse como controles negativos o materiales de referencia en ensayos de control de calidad, incluidos HPLC, ELISA, etc. Ofrecemos materiales de referencia AAV bien caracterizados que son necesarios para el análisis de control de calidad y para la calibración puente de materiales de referencia internos. Dado que se sabe que el AAV produce partículas huecas sin cargas útiles, la proporción de espacios completos y vacíos de los materiales estándar también es muy importante para la caracterización del producto.

5. ¿Qué tipos de controles AAV están disponibles en Charles River?

Charles River ofrece cápsides vacías de AAV en los serotipos AAV1, AAV2, AAV6, AAV8 y AAV9. Las cápsides de AAV vacías se producen y purifican mediante ultracentrifugación en gradiente de iodixanol. También ofrecemos AAV de control que expresan GFP u otras cargas útiles en múltiples serotipos y con una variedad de promotores. El panel de análisis de control de calidad final puede incluir qPCR para título, ELISA para título, ensayo de endotoxinas, carga biológica, SDS-PAGE, A260/280, HCP y HCD.

6. ¿Qué serotipo de AAV debo utilizar?

La especificidad del tejido está determinada por las proteínas de la cápside viral, por lo que es importante seleccionar el serotipo de AAV correcto para garantizar una entrega óptima de genes. La siguiente tabla enumera los serotipos de AAV recomendados para los diferentes tejidos diana. Si no está seguro de qué serotipo de AAV funcionará mejor para su sistema, le recomendamos que pruebe nuestro kit de prueba AAV GFP. El kit de prueba contiene los siguientes virus, todos impulsados ​​por el fuerte promotor CMV: GFP AAV1, GFP AAV2, GFP AAV5, GFP AAV6, GFP AAV8, GFP AAV 9 y GFP AAV-DJ.

Músculo: AAV1, AAV6, AAV8, AAV9
Hígado: AAV8, AAV9, AAV-DJ
Pulmón: AAV5, AAV6, AAV9
SNC: VAA1, VAA5, VAA8, VAA9, VAA-DJ
Retina: AAV1, AAV2, AAV5, AAV8
Páncreas: AAV8
Riñón: AAV2, AAV9
Corazón: AAV1, AAV8, AAV9

7. ¿Qué volúmenes de embalaje se pueden solicitar?

Ofrecemos una variedad de básculas, cada una con diferentes propósitos. Las preparaciones crudas no purificadas (pequeña escala, 500 µL) son adecuadas para la evaluación de viabilidad y construcción. El envase de rutina (500 µl – 1 ml) está purificado y tiene el tamaño típico para experimentos in vitro (expresión genética/eficacia). Los títulos altos (de 2 ml a 100 ml) son lotes más grandes que están más purificados y están destinados a su uso en modelos animales más pequeños. Por último, la oferta preclínica es adecuada para modelos animales a mayor escala y/o potencialmente para estudios de toxicología.

8. ¿Envío plásmido o Charles River puede hacerlos?

Si tiene cantidades suficientes de plásmido transgénico para la transfección, podemos utilizar el plásmido suministrado. Si tiene un plásmido semilla para su transgén pero necesita una amplificación de plásmido para soportar las cantidades necesarias para la transfección, Charles River tiene capacidades internas de amplificación de plásmido. También podemos comenzar con una secuencia genética y clonar su segmento genético en uno de nuestros vectores lanzadera para crear su plásmido transgénico. Pregúntenos cuánto plásmido se necesita.

9. ¿Qué otros servicios celulares y genéticos ofrece Charles River?

Charles River ofrece soporte completo de extremo a extremo para el desarrollo de productos de terapia celular y génica. Esto comienza con materiales de partida críticos (plásmidos, vectores y fuentes celulares) y capacidades de fabricación desde la investigación hasta el grado clínico. Charles River también proporciona modelos de investigación y apoyo científico y regulatorio para el desarrollo habilitado por IND y tiene capacidades completas de desarrollo analítico y pruebas de control de calidad para la investigación a través de genes de grado clínico y celulares.

Sobre el río Charles
Durante más de 75 años, Charles River ha proporcionado productos y servicios esenciales para ayudar a las empresas farmacéuticas y de biotecnología, agencias gubernamentales e instituciones académicas líderes de todo el mundo a acelerar sus esfuerzos de investigación y desarrollo del medicamento. Con más de 90 sitios en todo el mundo, estamos listos para abordar los desafíos de sus productos más exclusivos. Nuestro enfoque en la puntualidad y la precisión en cada etapa del desarrollo de medicamentos significa que puede contar con nosotros para brindar resultados confiables en cada paso del camino.

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