Profluent lanza OpenCRISPR-1 que permite a la IA editar el genoma humano

Profluent, la empresa de diseño de proteínas basada en IA, ha aprovechado la inteligencia artificial para diseñar un editor de genes de código abierto llamado OpenCRISPR-1, lo que demuestra que la tecnología se puede utilizar para crear moléculas poderosas que editan el ADN humano.

La tecnología CRISPR, de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas, desarrollada hace más de diez años, permite a los científicos modificar con precisión secuencias de ADN dentro de organismos vivos.

Las aplicaciones potenciales van desde tratamientos para trastornos genéticos hasta la investigación de los mecanismos de las enfermedades.

Las moléculas que diseña son completamente sintéticas y no existen en la naturaleza, a diferencia de tecnologías anteriores de edición genética, como CRISPR-Cas9.

La compañía está abriendo OpenCRISPR-1 para investigación ética y uso comercial gratuitos y publicó la ciencia detrás del desarrollo de proteínas en una publicación preimpresa.

«Intentar editar el ADN humano con un sistema biológico diseñado por IA fue un logro científico”, dijo Ali Madani, cofundador y director ejecutivo de Profluent, en un comunicado. «Nuestro éxito apunta a un futuro en el que la IA diseña precisamente lo que se necesita para crear una gama de tratamientos personalizados para las enfermedades».

POR QUÉ ESTO IMPORTA

La IA estuvo en el centro de este logro, ya que la empresa entrenó modelos de lenguaje a gran escala (LLM) en secuencias a gran escala y contexto biológico.

El equipo de Profluent desarrolló una base de datos de 5,1 millones de proteínas similares a Cas9, y el modelo de IA se entrenó en esta base de datos para crear proteínas potenciales para uso CRISPR.

Esto le permitió al LLM crear nuevos editores de genes desde cero a medida que aprendió a través de ejemplos encontrados en la naturaleza.

Después de reducir los resultados, identificaron OpenCRISPR-1, una proteína que funciona de manera similar a Cas9 pero con mucho menos impacto en sitios no objetivo. Esto lo hace más preciso y causa un daño mínimo al ADN.

El objetivo del OpenCRISPR-1 de código abierto es fomentar el uso de la IA para la investigación ética y el uso comercial, en particular en el desarrollo de medicamentos que exploten CRISPR.

«Creemos que al hacerlo, podemos ayudar a acelerar el ritmo del descubrimiento y la innovación en este campo», afirmó Madani. «Nuestra visión es hacer que la biología pase de estar limitada por lo que se puede obtener en la naturaleza a poder utilizar la IA para diseñar nuevos medicamentos precisamente de acuerdo con nuestras necesidades».

Añadió que la compañía tiene la intención de asociarse con instituciones de investigación líderes y desarrolladores de medicamentos que trabajan durante todo el ciclo de vida del desarrollo de medicamentos para que los medicamentos CRISPR estén disponibles para un mayor número de pacientes y para una mayor cantidad de trastornos.

MÁS TENDENCIA

Las tecnologías de edición de genes, incluidas SHERLOCK y DETECTR, son la transformación del diagnóstico digital, que permite la detección rápida de enfermedades infecciosas como el COVID-19.

Empresas como Atomwise, Deep Genomics y Valo están incorporando la edición de genes en los procesos de descubrimiento de fármacos, revolucionando el desarrollo de tratamientos.

Más allá de la edición genética, la IA impulsa todo, desde Software de análisis de médula ósea para el descubrimiento de fármacos y plataformas para ayudar a encontrar a los pacientes los fármacos adecuados para el tratamiento del cáncer.