Los asesores de la FDA recomiendan la aprobación del medicamento Donanemab para el Alzheimer de Eli Lilly para retardar la progresión de la enfermedad

Un medicamento contra el Alzheimer seguido de cerca por Eli Lilly obtuvo el lunes el apoyo de los asesores federales de salud, preparando el terreno para la esperada aprobación del tratamiento para personas con demencia leve causada por la enfermedad que roba la mente.

Los asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos votaron unánimemente que la capacidad del medicamento para retardar la enfermedad supera sus riesgos, incluidos efectos secundarios como inflamación cerebral y sangrado que deberán ser monitoreados.

«Pensé que la evidencia era muy sólida para demostrar la eficacia del fármaco», dijo Dean Follmann, miembro del panel y estadístico de los Institutos Nacionales de Salud.

La FDA tomará la decisión final sobre la aprobación a finales de este año. Si la agencia está de acuerdo con la recomendación del panel, el fármaco donanemab sería sólo el segundo fármaco contra el Alzheimer aprobado en Estados Unidos que ha demostrado retardar de manera convincente el deterioro cognitivo y los problemas de memoria debidos al Alzheimer. La FDA aprobó el año pasado un medicamento similar, Leqembi, de la farmacéutica japonesa Eisai.

La reducción observada con ambos fármacos dura varios meses y los expertos no están de acuerdo sobre si los pacientes o sus seres queridos podrán detectar la diferencia.

Pero el enfoque de Lilly al estudiar su tratamiento una vez al mes ha generado preguntas por parte de los revisores de la FDA.

Los pacientes del estudio de la empresa se agruparon según sus niveles de una proteína cerebral, llamada tau, que predice la gravedad de los problemas cognitivos. Esto llevó a la FDA a preguntar si los pacientes podrían necesitar ser examinados mediante escáneres cerebrales para detectar tau antes de tomar el medicamento. Pero la mayor parte del panel pensó que había evidencia suficiente del beneficio del medicamento para prescribirlo ampliamente, sin realizar pruebas de detección de la proteína.

«Imponer un requisito para la obtención de imágenes tau es innecesario y plantea serias preocupaciones prácticas y de acceso al tratamiento», afirmó el Dr. Thomas Montine de la Universidad de Stanford, quien presidió el panel y resumió su opinión.

En un nivel alto, los resultados de Lilly reflejaron los de Leqembi, y ambos medicamentos mostraron una modesta reducción de los problemas cognitivos en pacientes con Alzheimer en etapa temprana. La compañía con sede en Indianápolis realizó un estudio con 1.700 pacientes que demostró que los pacientes que recibieron infusiones intravenosas mensuales de su medicamento disminuyeron alrededor de un 35% más lentamente que aquellos que recibieron un tratamiento simulado.

Se esperaba que la FDA aprobara el medicamento en marzo. Pero en lugar de eso, la agencia dijo que pediría a su junta de expertos en neurología que revisaran públicamente los datos de la compañía, un retraso inesperado que sorprendió a analistas e inversores.

Varios enfoques inusuales sobre cómo Lilly probó su medicamento llevaron a la reunión.

Un cambio fue medir la tau de los pacientes y excluir a los pacientes con niveles muy bajos o nulos de proteína. Pero los miembros del panel dijeron que había suficientes datos de otras medidas para sentirse seguros de que casi todos los pacientes podrían beneficiarse del fármaco, independientemente de sus niveles.

En otra diferencia clave, Lilly estudió cómo dejar de tomar el medicamento a los pacientes cuando alcanzaban niveles muy bajos de amiloide, una placa cerebral pegajosa que contribuye al Alzheimer.

Los científicos de Lilly sugirieron que suspender el tratamiento es una gran ventaja para su medicamento, que puede reducir los efectos secundarios y los costos. Pero el personal de la FDA dijo que Lilly ha proporcionado pocos datos que respalden cuál es el mejor momento para suspenderlo o qué tan pronto los pacientes deben reiniciar el tratamiento.

A pesar de esas preguntas, muchos panelistas pensaron que la posibilidad de suspender las dosis era prometedora.

«Es un enorme ahorro de costes para la sociedad; estamos hablando de tratamientos y vigilancia costosos», afirmó la doctora Tanya Simuni, de la Universidad Northwestern. Ella y otros expertos dijeron que los pacientes necesitarían ser monitoreados y evaluados para ver cómo están y si necesitan comenzar el tratamiento nuevamente.

El principal problema de seguridad con donanemab fue la inflamación y el sangrado del cerebro, un problema común a todos los medicamentos dirigidos al amiloide. La mayoría de los casos identificados en el juicio de Lilly fueron leves.

Según la FDA, tres muertes en el estudio de donanemab estuvieron relacionadas con el fármaco, todas relacionadas con inflamación o hemorragia cerebral. Una de las muertes fue causada por un derrame cerebral, una complicación potencialmente mortal que ocurre con mayor frecuencia entre los pacientes de Alzheimer.

El panel de la FDA estuvo de acuerdo en que esos riesgos podrían abordarse mediante etiquetas de advertencia y educación para los médicos, así como exploraciones médicas para identificar a los pacientes con mayor riesgo de sufrir un accidente cerebrovascular.