Una investigación flamante dirigida por la Universidad de Indiana y la Universidad de Medicina de Chicago sugiere que el fármaco α-difluoromethylornithine (DFMO) podría revolucionar el tratamiento de la diabetes tipo 1. Basándose en una decenio de estudios, DFMO ha demostrado potencial para someter la dependencia de la insulina y ahora se está probando en un decano memoria clínico para evaluar su impacto en la preservación de células beta y la modificación de la enfermedad. Investigación flamante dirigida por la Maña de Medicina de la Universidad de Indiana en colaboración con la Medicina de la Universidad de Chicago presenta interesantes posibilidades futuras para el manejo de la diabetes tipo 1 y la posible reducción de la dependencia a la insulina. Los resultados de los investigadores, publicados en Cell Reports Medicine, sugieren que la reutilización del fármaco α-difluoromethylornithine (DFMO) puede rasgar puertas a terapias innovadoras en el futuro. La diabetes tipo 1 es una enfermedad crónica en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca y destruye por error el Células beta productoras de insulina en el páncreas, lo que conduce a niveles altos de azúcar en parentesco que actualmente requieren un tratamiento con insulina durante toda la vida para suministrar con vida a los pacientes. Muchas personas que viven con diabetes tipo 1 encuentran tratamientos actuales como inyecciones diarias de insulina y control frecuente del azúcar en parentesco, inconvenientes y difíciles de tramitar. En 2010, el autor co-correspondiente del estudio, Raghu Mirmira, MD, Ph.D., estaba operando un laboratorio de investigación en el IU School of Medicine en 2010 cuando su equipo descubrió inicialmente que la inhibición de la vía metabólica afectada por DFMO podría proteger a las células beta de factores ambientales, que sugieren una posible conservación en la diabetes tipo 1. Seguidamente, el equipo validó estos hallazgos en ratones. De 2015 a 2019, Linda DiMeglio, MD, MPH, Edwin Letzter Profesor de Pediatría en IU School of Medicine y un endocrinólogo pediátrico y cabecilla de división de Riley Children’s Health, dirigió un memoria clínico que afirmó la DFMO. seguridad en personas recientemente diagnosticadas con diabetes tipo 1 y sugirió que además podría estabilizar los niveles de insulina salvaguardando las células beta. El memoria fue financiado por la Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) con un medicamento proporcionado por Panbela Therapeutics, Emily K. Sims, MD. Crédito: Chapital Photography, cortesía de Emily K. Sims “A posteriori de varios abriles de estudios de parcialidad al crepúsculo, empezando por los Dres. Grosería a Mirmira [Sarah] Los modelos de ratón de Tersey, es emocionante compartir finalmente los resultados prometedores de nuestro memoria piloto en humanos», dijo DiMeglio, autor principal del estudio. «Ahora que hemos establecido la seguridad preliminar de DFMO para personas con diabetes tipo 1 , estamos encantados de avanzar en nuestra investigación colaborativa para explorar más de sus beneficios potenciales en un decano memoria clínico». DFMO ha sido permitido por la FDA como inyección de adhesión dosis para tratar la enfermedad del sueño africana y en 2020 recibió una designación de terapia innovadora para la terapia de mantenimiento del neuroblastoma a posteriori de la remisión.Esta autorización reguladora previa podría racionalizar su admisión como tratamiento de la diabetes tipo 1, potencialmente acortando el proceso de aprobación de décadas en sólo unos pocos abriles.” El uso de una nueva formulación de DFMO como píldora permite a los pacientes tomarla por vía verbal en división de tener que someterse a ella. inyecciones regulares y tiene un perfil de mercancía secundarios muy benévolo», dijo Mirmira, que ahora es profesora de medicina y endocrinólogo en UChicago Medicine. «Es emocionante opinar que tenemos un fármaco que funciona de forma diferente a cualquier otro tratamiento que tenemos para a esta enfermedad.» Estudios clínicos en curso y futuros Los investigadores ya han iniciado sus próximos pasos para investigar el potencial de DFMO. La primera autora del estudio y coautora correspondiente, Emily K. Sims, MD, profesora asociada de pediatría en la Maña de Medicina de la IU y endocrinólogo pediátrico en Riley Children’s Health, lanzó recientemente un decano estudio clínico de seis centros para concretar de forma robusta el impacto del estudio Tratamiento DFMO para preservar la función de las células beta en la diabetes tipo 1. El nuevo estudio además está financiado por JDRF y con el apoyo de Panbela Therapeutics.Sims, que además es médico y sabio del Centro Herman B Wells de Investigación Pediátrica y del Centro de Diabetes y Enfermedades Metabólicas de la IU School of Medicine, paciencia que DFMO, posiblemente como parte de una terapia combinada, no sólo ayudará a las personas diagnosticadas recientemente con diabetes tipo 1, sino que además podría probarse en aquellos con aventura de desarrollar la enfermedad. «A medida que nos sumergimos en este nuevo memoria clínico multicéntrico para investigar más la aptitud de DFMO, estamos motivados por los resultados prometedores que hemos gastado hasta ahora para modificar el proceso de la enfermedad subyacente a la diabetes tipo 1», dijo Sims. «Invitamos a más participantes a unirse a nosotros en esta investigación pionera. Con su ayuda, el conocimiento que obtenemos hoy tiene el potencial de dar forma a un futuro mejor para aquellos afectados por la diabetes tipo 1.» Relato: «La inhibición de la biosíntesis de poliaminas preserva la función de las células β en la diabetes tipo 1» por Emily K. Sims, Abhishek Kulkarni, Audrey Hull, Stephanie E. Woerner, Susanne Cabrera, Lucy D. Mastrandrea, Batoul Hammoud, Soumyadeep Sarkar, Ernesto S. Nakayasu, Teresa L. Mastracci, Susan M. Perkins, Fangqian Ouyang, Bobbie-Jo Webb-Robertson, Jacob R. Lori Blanchfield, Eugene W. Gerner, Raghavendra G. Mirmira y Linda A. DiMeglio, 1 de noviembre de 2023, Cell Reports Medicine.DOI: 10.1016/j. xcrm.2023.101261 ​​Las personas interesadas en obtener más información sobre el nuevo memoria clínico pueden pasar revista el sitio web del estudio.

Source link