Los beneficios del síndrome de liberación de citocinas que eliminan el riesgo – The Health Care Blog

Por SAMANTHA McCLENAHAN

Cada avance en el tratamiento del cáncer trae esperanza, pero también tiene un precio asombroso, lo que plantea una pregunta crítica: ¿cómo equilibramos los avances innovadores con la realidad financiera que puede limitar el acceso de muchos pacientes?

El desarrollo de nuevos medicamentos contra el cáncer implica extensas investigaciones, ensayos clínicos y aprobaciones regulatorias; un proceso largo que requiere una inversión financiera sustancial. En los ensayos clínicos, esto incluye mantener estrictos protocolos de seguridad y gestionar una variedad de eventos adversos, desde reacciones leves que requieren poco o ningún tratamiento hasta eventos extremadamente graves con largas estancias hospitalarias e intervenciones médicas que salvan vidas. Tomemos como ejemplo el síndrome de liberación de citoquinas (SRC). El RSC es un evento adverso común asociado con la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) y otras inmunoterapias que se presentan en este espectro con síntomas similares a los de la gripe en casos leves de RSC hasta daño a órganos e incluso la muerte, en casos graves. El costo medio del tratamiento del RSC después de la inmunoterapia dirigida contra el cáncer es más de medio millón de dólares en los Estados Unidos. Abordar ese alto precio –más otros 500.000 dólares para terapias con células CAR-T– y reducir los riesgos asociados es necesario para derribar las barreras al tratamiento para muchos pacientes –especialmente aquellos que no tienen seguro médico o tienen recursos limitados que les impiden viajar–. perder. trabajar o asegurar a un cuidador.

Liberación de rentabilidad en ensayos clínicos con tecnologías de salud digital

La integración de tecnologías de salud digital (DHT), incluida la telesalud, dispositivos portátiles como relojes inteligentes, monitoreo remoto de pacientes y aplicaciones móviles en la atención oncológica y los ensayos clínicos, ha demostrado un inmenso valor para mejorar los resultados de los pacientes, a pesar de la lenta adopción en el campo. Los beneficios generales durante los ensayos clínicos se obtienen a través de:

1. Reducir las visitas clínicas y acortar la duración del ensayo. – La monitorización remota de pacientes y las consultas virtuales minimizan la necesidad de visitas físicas y aceleran los plazos de los ensayos.
2. Mejorar el reclutamiento, la diversidad y la finalización de los participantes. – La divulgación dirigida respaldada por análisis de big data y algoritmos de aprendizaje automático ayuda a identificar e interactuar de manera efectiva con los candidatos elegibles, lo que lleva a un reclutamiento más rápido y menores tasas de abandono. Las tecnologías digitales también superan las barreras tradicionales a la participación, como la ubicación, el transporte, las barreras idiomáticas y el acceso a la información. para una representación más amplia de la demografía de los pacientes y hallazgos más generalizables y una mejor equidad en la atención médica.
3. Mayor disponibilidad de evidencia y requisitos de seguridad. – Recopilación y seguimiento continuos de datos en el entorno más cómodo para los pacientes, extendiéndose más allá de los muros clínicos. Esto proporciona un conjunto de datos para respaldar los criterios de valoración clínicos y mejorar la seguridad del paciente al permitir la detección temprana de eventos adversos.

Si bien el costo exacto de estas intervenciones digitales varía según el estudio, existe evidencia significativa de que están surgiendo medidas de ahorro de costos.

Se ha explorado una gran cantidad de tecnologías digitales para mejorar el reclutamiento y la inscripción con beneficios de costos mixtos en todas las tecnologías. Sin embargo, el valor actual neto esperado del uso de terminales digitales es alentador, ya que oscila entre $ 2,2 millones y $ 3,3 millones para los estudios de fase 2 y entre $ 27 millones y $ 48 millones para los estudios de fase 3, hasta siete veces el retorno de la inversión por el uso de terminales digitales. .

¿Cómo podría traducirse este impulso en la superación de los costos de los ensayos clínicos asociados con un evento adverso potencialmente grave como el SRC?

Intensificando el juego: el futuro de la administración ambulatoria segura de inmunoterapias

La seguridad del paciente es primordial, de modo que el riesgo extremo de RSC requiere consideraciones de seguridad especiales. Las inmunoterapias en investigación con riesgo de RSC a menudo deben administrarse en un entorno clínico hospitalario, lo que supone una gran carga para los participantes del ensayo y aumenta sustancialmente los costos del ensayo. Además, se deben establecer equipos de atención médica altamente especializados con experiencia en RSC y toxicidades relacionadas, limitando la ubicación de estos estudios a sitios especializados con recursos disponibles. Con tan pocos sitios disponibles, muchos pacientes no pueden participar en estudios clínicos aunque cumplan con los criterios de inclusión.

La presentación clínica diversa del RSC complica aún más las cosas. Los síntomas iniciales y progresivos del RSC pueden desarrollarse de manera diferente entre los pacientes, lo que dificulta saber qué participantes tienen probabilidades de experimentar casos graves de RSC.

La adición de múltiples estrategias de dosificación, diversos estados patológicos y tratamiento profiláctico confunde la incertidumbre, particularmente para las inmunoterapias en investigación.

Esto plantea la pregunta: ¿se pueden trasladar estos estudios de investigación de manera segura a un entorno ambulatorio que permita ensayos descentralizados? La respuesta – tal vez. Varias instalaciones, incluidas Mayo Clinic, Memorial Sloan Kettering Cancer Center y University of Chicago Medicine Comprehensive Cancer Center, ofrecen terapia con células CAR-T aprobada por la FDA en un entorno ambulatorio, utilizando monitoreo remoto de pacientes y visitas clínicas. El estudio TRANSCEND de fase II, un ensayo clínico que evalúa Breyanzi (liso-cel) para pacientes adultos con linfoma folicular en recaída o refractario, pacientes tratados en un entorno hospitalario y ambulatorio, respalda la aprobación acelerada por parte de la FDA. Estas prácticas están estableciendo vías seguras de avance basándose en datos de ensayos clínicos previos y experiencia clínica previa. Con respecto a las nuevas terapias CAR-T, un grupo de expertos en hematología convocados por la Sociedad Estadounidense de Trasplantes y Terapia Celular expresaron que el entorno hospitalario permite la transición más segura de CAR-T desde el banco a la cabecera de la cama. Es probable que los anticuerpos biespecíficos, con perfiles de seguridad más favorables, puntos de contacto requeridos y capacidades disponibles en el mercado, sean más fáciles. Es discutible cómo esto se extiende a terapias verdaderamente novedosas dirigidas al cáncer y resalta la necesidad insatisfecha de mitigar el riesgo de SRC.

El camino a seguir: reducir el riesgo de SRC con DHT

Reducir el riesgo de RSC y eventos adversos graves relacionados para seguro trasladar estos estudios a un entorno ambulatorio es esencial para aumentar el acceso y promover la equidad con estas terapias que salvan vidas. Estamos a la vanguardia de esta realidad con grandes avances en DHT e infraestructura de apoyo.

La implementación de dispositivos de monitoreo continuo basados ​​en sensores y el soporte de DHT, como aplicaciones móviles para conectarse a registros médicos, ingresar resultados informados por los pacientes y ofrecer información crítica relacionada con la atención, puede reducir la carga del paciente y del cuidador al reducir la carga física y mental, como como recordar la recopilación de los controles necesarios de los signos vitales, la carga de monitorear los síntomas tempranos asociados con eventos adversos graves y el riesgo de experimentar RSC, al mismo tiempo que se garantiza la seguridad del paciente. Las tecnologías basadas en sensores, como los dispositivos portátiles TempTraq y Current Health, ofrecen la capacidad de detectar posibles eventos adversos antes del estándar de atención, brindando un tiempo valioso para buscar atención y permitiendo una intervención más temprana, que puede prevenir la progresión del -CRS.

Todo esto para decir que aprovechar todos los beneficios de las DHT para aliviar las posibles complicaciones de la RSC requiere innovación continua. El desarrollo de herramientas de predicción de riesgos para la RSC es esencial para determinar qué participantes son buenos candidatos para el tratamiento en un entorno ambulatorio, qué casos de RSC progresarán sin intervención y predecir qué participantes desarrollarán RSC grave. más temprano El RSC es clínicamente detectable. Si bien se están explorando varios marcadores de laboratorio para predecir el RSC antes de la administración de inmunoterapia y después del diagnóstico del RSC, la identificación de una señal digital para predecir el riesgo de RSC grave sería un punto de inflexión.

Llegar al resultado final: donde todos obtengan los beneficios

Actualmente, los ensayos clínicos son insostenibles y los crecientes costos obstaculizan el proceso de desarrollo de fármacos. Los pacientes tienen que pagar la factura o no tienen acceso a terapias críticas, y no se administran soluciones innovadoras para salvar vidas. En eventos severos como CRS, la incorporación de DHT para superar estas barreras ofrece un valor tremendo y oportunidades que aún no se han aprovechado por completo.

La capacidad de administrar de forma segura inmunoterapias de alto riesgo en un entorno ambulatorio mejorará el acceso y la equidad de los pacientes. La reducción del riesgo de CRS a través de iniciativas como la colaboración precompetitiva organizada por la Comunidad Colaborativa de Medición de Salud Digital (DATACC) de la Sociedad de Medicina Digital (DiMe) está impulsando esta realidad. El proyecto, al combinar los conocimientos y la experiencia de un grupo diverso y de múltiples partes interesadas, definirá los elementos comunes de las mediciones digitales de CRS y avanzará en el desarrollo de una herramienta predictiva del riesgo de CRS para mitigar los costos y el riesgo de CRS asociado con el cáncer. . -inmunoterapias dirigidas.

Éste es el camino a seguir: para la RSC y cualquier investigación clínica con efectos adversos graves.

Samantha McClenahan, Ph.D. es gerente de programa en la Sociedad de Medicina Digital (DiMe)