«Game-Changer» – Un descubrimiento revolucionario allana el camino para curar la ELA

Investigadores canadienses han descubierto un camino potencial para curar la ELA centrándose en las interacciones entre proteínas, con el apoyo significativo de la filantropía de la Fundación Temerty, con planes de avanzar a ensayos clínicos en cinco años. Crédito: SciTechDaily.com

Un posible nuevo tratamiento para la ELA podría pasar a ensayos clínicos dentro de cinco años, con el apoyo de una donación de 10 millones de dólares de la Fundación Temerty.

En un descubrimiento canadiense innovador impulsado por la filantropía, un equipo de investigadores de la Western University dirigido por el Dr. Michael Strong ha descubierto un camino potencial hacia una cura para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

El avance, que muestra cómo las interacciones entre proteínas pueden preservar o prevenir la muerte de las células nerviosas característica de la ELA, es la culminación de décadas de investigación de la Fundación Temerty respaldada por Occidente.

«Como médico, era muy importante para mí poder sentarme con un paciente o su familia y decirles: ‘Estamos tratando de detener esta enfermedad'», dijo Strong, un médico clínico que ha dedicado su carrera hasta encontrar una cura para la ELA. “Fueron necesarios 30 años de trabajo para llegar hasta aquí; 30 años cuidando a familias, pacientes y sus seres queridos, cuando lo único que teníamos era esperanza. Esto nos da motivos para creer que hemos descubierto un camino hacia el tratamiento».

ELA: Retos y avances

La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una afección neurodegenerativa debilitante que destruye progresivamente las células nerviosas responsables del control muscular, lo que provoca atrofia muscular, parálisis y, en última instancia, la muerte. La esperanza de vida media de un paciente con ELA después del diagnóstico es de sólo dos a cinco años.

En un estudio publicado recientemente en la revista Mente, El equipo de Strong descubrió que apuntar a una interacción entre dos proteínas presentes en las células nerviosas afectadas por la ELA puede detener o revertir la progresión de la enfermedad. El equipo también identificó un mecanismo para hacer esto posible.

«Es importante destacar que esta interacción puede ser clave para desbloquear un tratamiento no sólo para la ELA sino también para otras afecciones neurológicas relacionadas, como la demencia frontotemporal», dijo Strong, que ocupa la cátedra Arthur J. Hudson de Investigación sobre ELA en la Western School of Medicine. y Schulich. Odontología. «Es un punto de inflexión».

El Dr. Michael Strong, catedrático Arthur J. Hudson de Investigación sobre ELA en la Facultad de Medicina y Odontología Schulich de Western, ha descubierto una proteína que podría conducir a un tratamiento para la ELA. Crédito: Allan Lewis/Escuela de Medicina y Odontología Schulich

En casi todos los pacientes con ELA, una proteína llamada TDP-43 es responsable de formar grupos anormales dentro de las células, provocando la muerte celular. En los últimos años, el equipo de Strong descubrió una segunda proteína, llamada RGNEF, con funciones opuestas a las del TDP-43.

El último avance del equipo identifica un fragmento específico de esa proteína RGNEF, llamado NF242, que puede aliviar los efectos tóxicos de la proteína que causa la ELA. Los investigadores descubrieron que cuando las dos proteínas interactúan entre sí, se elimina la toxicidad de la proteína que causa la ELA, lo que reduce significativamente el daño a la célula nerviosa y previene su muerte.

En las moscas de la fruta, este enfoque prolongó notablemente la vida, mejoró las funciones motoras y protegió las células nerviosas de la degeneración. Asimismo, en modelos de ratón, el enfoque condujo a una mejora de la esperanza de vida y la movilidad, junto con una reducción de los marcadores de neuroinflamación.

El camino del equipo hacia el descubrimiento fue allanado por la inversión a largo plazo de la familia Temerty en la investigación de la ELA en Occidente; un apoyo que Strong considera «verdaderamente transformador».

Avances pioneros con apoyo filantrópico

Ahora Strong y su equipo se han fijado el objetivo de llevar su tratamiento potencial a ensayos clínicos en humanos dentro de cinco años, una misión que se ve reforzada por una nueva donación de la Fundación Temerty.

La fundación, establecida por James Temerty, fundador de Northland Power Inc., y Louise Arcand Temerty, está invirtiendo $10 millones durante cinco años para impulsar los próximos pasos para llevar este tratamiento a los pacientes de ELA.

«Encontrar un tratamiento eficaz para la ELA significaría mucho para las personas que viven con esta terrible enfermedad y para sus seres queridos», afirmó James Temerty. «West está ampliando los límites del conocimiento sobre la ELA y estamos entusiasmados por la oportunidad de contribuir a la siguiente fase de esta investigación innovadora».

La nueva donación de la Fundación Temerty eleva la inversión total de la familia en la investigación de enfermedades neurodegenerativas en Occidente a 18 millones de dólares.

«Dr. La inquebrantable dedicación de Strong a su campo sólo se compara con el profundo deseo de la familia Temerty de marcar una diferencia para las miles de personas en todo el mundo diagnosticadas con esta devastadora enfermedad», afirmó el presidente occidental Alan Shepard. “La inversión –y la previsión– de la Fundación Temerty ha acelerado el progreso para encontrar un tratamiento eficaz para la ELA. Estamos agradecidos por el compromiso de la familia Temerty con la investigación que cambia vidas”.

«Este es un momento crucial en la investigación de la ELA que realmente puede transformar la vida de los pacientes», afirmó el Dr. John Yoo, decano de Schulich Medicine & Dentistry.

«Con el liderazgo del Dr. Gracias a nuestra inversión continua en las mejores herramientas y tecnología, y al apoyo visionario de la Fundación Temerty, estamos encantados de marcar el comienzo de una nueva era de esperanza para los pacientes de ELA».

Referencia: «Mitigación del fenotipo tóxico de TDP-43 mediante un fragmento RGNEF en modelos de esclerosis lateral amiotrófica» por Cristian A Droppelmann, Danae Campos-Melo, Veronica Noches, Crystal McLellan, Robert Szabla, Taylor A Lyons, Hind Amzil, Benjamin Withers, Brianna Kaplanis, Kirti S Sonkar, Anne Simon, Emanuele Buratti, Murray Junop, Jamie M Kramer y Michael J Strong, 13 de mayo de 2024. Mente.
DOI: 10.1093/cerebro/awae078