Mejora de la entrega de genes con nuevos plásmidos miniaturizados: miniVec
Esta publicación de blog fue escrita por VectorBuilder, líder mundial en tecnología de entrega de genes.
Los plásmidos tradicionales, comúnmente utilizados en biología molecular, tienen desventajas que limitan su uso en terapia celular y genética. Un problema importante es la dependencia de los marcadores de resistencia a los antibióticos para la selección durante la producción de plásmidos, lo que genera preocupaciones relacionadas con el uso excesivo de antibióticos y la posible transferencia de genes de resistencia bacteriana en el medio ambiente o en los seres humanos. Para combatir este problema, el equipo de VectorBuilder desarrolló recientemente miniVecMT, un nuevo plásmido miniaturizado sin antibióticos ni suplementos, que permitirá a los desarrolladores de fármacos mejorar la seguridad, eficacia y fabricación de sus plásmidos terapéuticos para medicamentos genéticos. En comparación con los plásmidos tradicionales, los plásmidos miniVec™ tienen un mayor rendimiento de producción de plásmidos y empaquetado de virus, una expresión transgénica mejorada y un perfil de seguridad mejorado. Los plásmidos miniVec™ se pueden aplicar en varios sistemas de vectores, incluidos lentivirus, AAV, transcripción in vitro (IVT), plásmidos no virales regulares, piggyBac y La Bella Durmiente.
Selección mínima de columna vertebral y libre de antibióticos.
La selección sin antibióticos ofrece múltiples beneficios, incluida una mayor seguridad intrínseca y la capacidad de fabricar plásmidos terapéuticos sin antibióticos. La tecnología miniVec™ de VectorBuilder se distingue aún más por su mecanismo de supervivencia celular sin suplementos, lo que elimina la necesidad de suplementos adicionales en los medios de cultivo durante la fermentación.
La Figura 1 muestra cómo funciona el sistema miniVec™. Como componente clave del sistema, miniHost™ es una cepa de E. coli diseñada que contiene un gen inhibidor del crecimiento. Después de la transformación con el plásmido miniVec™, las células miniHost™ se pueden cultivar en medio LB normal sin necesidad de selección basada en antibióticos. VecSeqB transcrito a partir de la columna vertebral de miniVec™ puede bloquear la traducción del gen inhibidor del crecimiento mediante la complementación de ARN-ARN con VecSeqA que se coloca corriente arriba del transcrito del inhibidor del crecimiento. Como resultado, sólo las células huésped transformadas con éxito proliferan con fuerza para producir un gran número de copias de plásmidos miniVec™.
Rendimientos de plásmidos mejorados
El miniVecMT Los plásmidos ofrecen varias ventajas más allá de la selección sin antibióticos. En primer lugar, la fermentación a favor de su alto número de copias, la replicación eficiente y la carga metabólica reducida dan como resultado un mayor rendimiento de plásmidos en una variedad de sistemas de expresión.
Expresión transgénica mejorada
Además, los plásmidos miniVec™ han sido validados para mejorar la expresión transgénica in vitro en comparación con los plásmidos tradicionales. La columna vertebral bacteriana mínima, que mitiga el riesgo de una respuesta inmune en las células de los mamíferos, también puede reducir el estrés celular del huésped y exhibir una mayor absorción y tráfico celular.
Los plásmidos miniVec™ están además validados para mejorar la expresión transgénica in vivo en comparación con los plásmidos tradicionales. Debido a estas características, miniVec™ es un candidato ideal para terapias genéticas y vacunas de ADN.
Entrega eficiente de transposones
miniVec™ es una opción ideal para sistemas de transposones debido a su diseño optimizado, carga metabólica reducida en las células huésped y perfil de seguridad mejorado. Estas características permiten que miniVec™ logre una mayor eficiencia de transposición a las células.
Materiales de origen más seguros para el envasado de virus
Los plásmidos miniVec™ ofrecen una alternativa más segura a los plásmidos tradicionales dependientes de antibióticos en la producción GMP de virus recombinantes, reduciendo el riesgo de posibles residuos de antibióticos en el producto final y mitigando el riesgo de transferencia horizontal de los genes. Esto mejora el perfil de seguridad del proceso GMP, ayuda a cumplir con los estándares reglamentarios y garantiza la pureza del producto final. Además, se ha demostrado que los plásmidos empaquetadores miniVec™ logran un título de empaquetado de virus más alto que los plásmidos tradicionales.
Asóciese con VectorBuilder para su miniVecMT proyecto
En conclusión, los atributos únicos del plásmido miniVec™ de VectorBuilder lo posicionan como la mejor opción para los desarrolladores de terapias celulares y génicas. Su columna vertebral miniaturizada no solo mejora la eficacia y la seguridad, sino que también mejora la fabricación en varios sistemas. El marcado aumento en la fabricación de plásmidos y la producción de empaquetamiento de virus, junto con una expresión transgénica mejorada y un perfil de seguridad mejorado, resalta la superioridad de miniVec™ sobre los plásmidos tradicionales. Además, la versatilidad de la columna vertebral miniVec™, que admite la selección sin antibióticos ni suplementos, permite su perfecta integración en diferentes sistemas de expresión, incluidos lentivirus, AAV, IVT, plásmidos regulares no virales, piggyBac y La Bella Durmiente. En general, miniVec™ surge como una solución innovadora e integral que satisface las necesidades cambiantes de los desarrolladores de terapias celulares y génicas. Para comenzar, visite: https://en.vectorbuilder.com
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